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Genome editing: modificare il DNA per eliminare le malattie. La scoperta italiana

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Genome editing: la nuova tecnica messa a punto dai ricercatori italiani, che potrebbe portare a sostituire il Dna malato in malattie genetiche e tumori

Guarire le malattie genetiche e i tumori, ma anche potenziare le piante attraverso il genome editing. È in questa direzione che sta andando la scienza. E in questa stessa direzione, i ricercatori italiani hanno fatto una scoperta che potrebbe avere un peso importantissimo nello sviluppo delle terapie di malattie molto gravi. Ma non solo.

Scopriamo insieme di che cosa si tratta e in cosa consiste la nuova ricerca.

Genome editing: il metodo evoCas9 scoperto dall’Università di Trento

La nuova scoperta in tema di genome editing prende il nome di evoCas9. Per elaborarlo, i ricercatori del’Università di Trento hanno ripreso una tecnica proposta e sviluppata originariamente a Berkley e al Mit di Boston. A differenza della precedente tecnica Crispr/Cas9, la molecola sviluppata dai ricercatori italiani sarebbe di affidabilità assoluta, capace cioè di “effettuare il cambiamento [di DNA] soltanto nel punto stabilito”. La normale molecola Cas9, infatti, compiva errori sistematici andando a modificare non soltanto il gene o i geni implicati in una patologia, ma anche altri siti del Dna, causando effetti imprevedibili.

Così, il Centro di biologia integrata dell’Università di Trento (Cibio) avrebbe messo a punto un’arma di precisione capace di eliminare il Dna malato.

Anna Cereseto, professoressa del Cibio e senior author della ricerca pubblicata su Nature afferma:

«In questo momento la nostra evoCas9 è la macchina molecolare migliore al mondo per il genome editing».

Lo studio è stato condotto integralmente al Cibio di UniTrento e ha coinvolto 3 unità di ricerca: il Laboratory of Molecular Virology, il Laboratory of Computational Oncology e il Laboratory of Transcriptional Networks.

In cosa consiste la nuova tecnica di genome editing

Per poter arrivare alla versione definitiva di questa particolare tecnica di genome editing, i ricercatori hanno creato più versioni della stessa proteina, valutandone la precisione nel colpire una sequenza specifica di Dna.

«Abbiamo creato una batteria di Cas9 mutagenizzate casualmente e le abbiamo inserite nelle cellule di lievito per tagliare il Dna. Abbiamo poi selezionato quella forma evoluta della proteina, appunto evoCas9, in grado di tagliare la sola sequenza genetica che ci interessava», spiegano.

Il genome editing, afferma Alessandro Quattrone, direttore del Centro di biologia integrata dell’Università di Trento, è la scoperta del secolo. Per la medicina e non solo. Il professore aggiunge che, oggi, l’invenzione del Cibio è il contributo più importante che la ricerca italiana ha dato allo sviluppo delle terapie.

Quali sono i suoi ambiti di applicazione

L’interesse per questa scoperta è globale. Gli ambiti di applicazione, infatti, non si limitano solo alle malattie genetiche e ai tumori, ma si estendono anche a campi non medici, come il miglioramento delle piante di interesse ambientale e degli animali di allevamento.

Certo, il primo obiettivo che ha mosso i ricercatori, dopo aver ottenuto la proteina, è stato quello di direzionare l’attenzione sulle cellule umane. Per fornire un approccio terapeutico innovativo, cercando una soluzione che fosse sicura. Più sicura di quelle precedentemente trovate.

«Stiamo lavorando in molti per partire da casi come questo e fondare il biotech trentino attraendo capitali. È ciò che la nostra Provincia si meriterebbe per aver sempre fortemente creduto nel programma dell’università che ha generato il Cibio», afferma Quattrone.

Depositato il brevetto italiano

Data l’importanza dello studio, il Cibio ha già depositato il brevetto di evoCas9.




«Attualmente la nostra domanda di brevetto su evoCas9, che vogliamo testare su cellule eucariotiche, è in fase di valutazione all’Ufficio brevetti europeo: abbiamo già ricevuto una prima risposta e stiamo procedendo alla riorganizzazione delle claim. Nel frattempo abbiamo esteso la domanda anche a livello internazionale e stiamo ragionando sulla possibilità di lavorare con startup presenti nella nostra provincia».

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